携带ATP7B基因表达框及变异体的AAV载体及应用
- 专利权人:
- 北京锦篮基因科技有限公司
- 发明人:
- 田文洪,董小岩,吴小兵,马思思
- 申请号：
- CN201910753099.5
- 公开号：
- CN111088285A
- 申请日:
- 2019.15.08
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明提供含有ATP7B基因表达框或其变异体的重组AAV载体。该AAV载体经静脉注射至肝豆状核变性模型小鼠体内,在肝脏中高效表达产生ATP7B或其变异体蛋白,有效地降低模型小鼠肝脏和尿液中的铜离子含量,显著降低模型小鼠血液中的谷丙转氨酶水平,缓解模型小鼠铜离子积累带来的不良症状,显示出治疗肝豆状核变性的潜力。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
