A dual vector expression system is provided for delivery of CRISPR/Cas9, sgRNA and donor templates for supplying corrected genes or gene sequences to neonatal subjects. An AAV8 system for delivery to proliferating cells such as hepatocytes is described, as are other dual AAV vector systems for targeting to other cells.La présente invention concerne un système d'expression de vecteur double pour la délivrance de CRISPR/Cas9, d'ARNsg et de matrices donneuses, pour fournir des gènes ou séquences géniques corrigés à des sujets nouveau-nés. L'invention concerne un système d'AAV8 pour l'administration à des cellules en prolifération, telles que les hépatocytes, ainsi que d'autres systèmes de vecteurs AAV double destinés à cibler d'autres cellules.
