Alternative splicing events in genes can lead to non-productive mRNA transcripts which in turn can lead to aberrant protein expression, and therapeutic agents which can target the alternative splicing events in genes can modulate the expression level of functional proteins in patients and/or inhibit aberrant protein expression. Such therapeutic agents can be used to treat a condition or disease caused by protein deficiency.Des événements d'épissage alternatifs dans des gènes peuvent conduire à des transcrits d'ARNm non productifs qui, à leur tour, peuvent conduire à une expression de protéine aberrante, et des agents thérapeutiques qui peuvent cibler les événements d'épissage alternatifs dans des gènes peuvent moduler le niveau d'expression de protéines fonctionnelles chez des patients et/ou inhiber l'expression aberrante des protéines. Ces agents thérapeutiques peuvent être utilisés pour traiter une affection ou une maladie provoquée par une déficience en protéines.
