MARTIN, Alan D;LAM, Kieu Mong;ARBUTUS BIOPHARMA CORPORATION;SCHREINER, Petra
发明人:
LAM, Kieu Mong,MARTIN, Alan D,SCHREINER, Petra
申请号：
USUS2019/060595
公开号：
WO2020/097548A1
申请日:
2019.11.08
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要：
The invention provides certain specific lipid nanoparticles comprising: (a) one or more nucleic acid molecules； (b) cholesterol； (c) DSPC； (d) PEG-C-DMA； and (b) a cationic lipid of formula CL1 or CL2, and pharmaceutical compositions comprising the lipid nanoparticles. The lipid nanoparticles and pharmaceutical compositions are particularly useful for delivering a nucleic acid to a patient (e.g. a human) or to a cell.Cette invention concerne certaines nanoparticules lipidiques spécifiques comprenant : (a) une ou plusieurs molécules d'acide nucléique； (b) du cholestérol； (c) de la DSPC； (d) de la PEG-C-DMA； et (e) un lipide cationique de formule CL1 ou CL2, et des compositions pharmaceutiques renfermant ces nanoparticules lipidiques. Les nanoparticules lipidiques et les compositions pharmaceutiques sont particulièrement utiles pour administrer un acide nucléique à un patient (par ex., un être humain) ou à une cellule.
