Radcliffe, Philippa,Miskin, James E.,Wilkes, Fraser J.,Mitrophanous, Kyriacos A.
申请号：
ES10012190
公开号：
ES2634424T3
申请日:
2003.02.03
申请国别(地区):
ES
年份:
2017
代理人:
摘要：
A multicistronic vector genome derived from a lentivirus for use in a lentiviral production system independent of rev to produce a vector particle derived from a lentivirus, said genome comprising a heterologous 3 'packaging signal, an open reading frame (ORF). of a viral and 5 'LTR of a promoter, in which the promoter controls the expression of at least one nucleotide of interest (NOI) in 3' useful in the treatment of a neurodegenerative disorder, and in which the heterologous ORF is operatively linked with the LTR； wherein the nucleic acid sequence encoding the auxiliary gene rev is altered such that said auxiliary gene is unable to encode the functional auxiliary protein, or is removed from the genome of the lentiviral vector, and in which the response element to Rev (RRE) is altered in such a way that said RRE is not functional, or is removed from the lentiviral vector genome, and in which the lentiviral vector is a self-activating lentiviral vector.Un genoma de vector multicistrónico derivable de un lentivirus para uso en un sistema de producción lentivírico independiente de rev para producir una partícula de vector derivada de lentivirus, comprendiendo dicho genoma una señal de empaquetamiento, un marco de lectura abierto (ORF) heterólogo en 3' de una LTR vírica y en 5' de un promotor, en el que el promotor controla la expresión de al menos un nucleótido de interés (NOI) en 3' útil en el tratamiento de un trastorno neurodegenerativo, y en el que el ORF heterólogo está ligado operativamente con la LTR； en el que la secuencia de ácido nucleico que codifica el gen auxiliar rev está alterada de tal modo que dicho gen auxiliar es incapaz de codificar la proteína auxiliar funcional, o se retira del genoma del vector lentivírico, y en el que el elemento de respuesta a Rev (RRE) está alterado de tal modo que dicho RRE no es funcional, o se retira del genoma de vector lentivírico, y en el que el vector lentivírico es un vector lentivírico autoinactivante.
