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ALPHA-GLUCOSIDASE ACIDE ET AGONISTE Β-2 POUR LE TRAITEMENT DE MALADIE LYSOSOMALE
专利权人:
DUKE UNIVERSITY
发明人:
KOEBERL, Dwight, D.,KISHNANI, Priya
申请号:
USUS2016/052254
公开号:
WO2017/049161A1
申请日:
2016.09.16
申请国别(地区):
US
年份:
2017
代理人:
摘要:
The present disclosure is directed to methods of treating a lysosomal storage disorder by administering a therapeutic agent as an adjunctive therapy to lysosomal enzyme replacement therapy. Other embodiments are directed to methods of increasing expression of a receptor for a lysosomal enzyme and methods of treating a lysosomal storage disorder. Some embodiments are directed to a method of treating a glycogen storage disease II in an individual by administering to the individual an acid alpha-glucosidase and a β2 agonist. Some embodiments herein are directed to a method of treating a glycogen storage disease II by administering (1) rhGAA; and (2) clenbuterol.La présente invention concerne des procédés pour traiter une maladie lysosomale par administration d'un agent thérapeutique comme traitement d'appoint à une thérapie de remplacement d'enzyme lysosomale. D'autres modes de réalisation concernent des procédés pour accroître l'expression d'un récepteur pour une enzyme lysosomale, et des procédés pour traiter une maladie lysosomale. Certains modes de réalisation concernent un procédé pour traiter une maladie de stockage de glycogène II chez un individu par administration, à l'individu, d'un alpha-glucosidase acide et d'un agoniste β2. Certains modes de réalisation de l'invention concernent un procédé pour traiter une maladie de stockage de glycogène II par administration (1) de rhGAA; et (2) de clenbutérol.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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