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THERAPEUTIC COMPOSITIONS OF ALPHA-L-IDURONIDASE, IDURONATE-2-SULFATASE, AND ALPHA-GALACTOSIDASE A AND METHODS OF USE THEREOF
专利权人:
SYNAGEVA BIOPHARMA CORP.
发明人:
HELLER, Jonathan,QATANANI, Mohammed,GRABOWSKI, Gregory
申请号:
USUS2015/059966
公开号:
WO2016/077356A3
申请日:
2015.11.10
申请国别(地区):
WO
年份:
2016
代理人:
摘要:
The present invention provides pharmaceutical compositions comprising an a blood brain barrier peptide and a human peptide, such as an alpha-L-iduronidase (IDUA) protein, an iduronate-2-sulfatase protein (IDS) protein, or an a galactosidase A protein (a-Gal A) protein. The invention further provides methods of use for treating Mucopolysaccharidosis type I (MPS I), including Hurler Syndrome, Hurler-Scheie Syndrome and Scheie Syndrome methods of use for treating Hunter syndrome and methods of use for treating Fabry disease.La présente invention concerne des compositions pharmaceutiques contenant un peptide de la barrière hémato-encéphalique et un peptide humain, tel quune alpha-L-iduronidase (IDUA), une iduronate-2-sulfatase (IDS) ou une galactosidase A (a-Gal a). Linvention concerne également des procédés dutilisation de ces compositions en vue du traitement dune mucopolysaccharidose de type I (MPS I), cela comprenant le syndrome de Hurler, le syndrome de Hurler-Scheie et le syndrome de Scheie des procédés dutilisation de ces compositions en vue du traitement du syndrome de Hunter et des procédés dutilisation de ces compositions en vue du traitement de la maladie de Fabry.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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