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NUCLEIC ACID REDUCING ALS-CAUSING PROTEIN TOXICITY
专利权人:
NATIONAL UNIVERSITY CORPORATION TOKYO MEDICAL AND DENTAL UNIVERSITY
发明人:
ISHIKAWA Kinya,石川 欽也,MIZUSAWA Hidehiro,水澤 英洋,NAGAI Yoshitaka,永井 義隆,YOKOTA Takanori,横田 隆徳,ISHIGURO Taro,石黒 太郎,SATO Nozomu,佐藤 望,WADA Keiji,和田 圭司
申请号:
JPJP2015/083867
公开号:
WO2016/088797A1
申请日:
2015.12.02
申请国别(地区):
WO
年份:
2016
代理人:
摘要:
Provided are: a nucleic acid that reduces toxicity caused by abnormal accumulation of an RNA-binding protein in cells and is usable for preventing or treating a neurodegenerative disease and a prophylactic or therapeutic agent for a neurodegenerative disease that comprises the nucleic acid.A repeat RNA that contains (UGGAA)n [wherein n is an integer of 10-50) and a prophylactic or therapeutic agent for RBP proteinopathy which is a neurodegenerative disease induced by abnormal accumulation of an RNA-binding protein in cells, said agent comprising the repeat RNA as an active ingredient.Linvention concerne un acide nucléique qui diminue la toxicité liée à une accumulation anormale dune protéine de liaison à lARN dans les cellules et est utilisable pour prévenir ou traiter une maladie neurodégénérative, et un agent prophylactique ou thérapeutique contre une maladie neurodégénérative comprenant lacide nucléique. Linvention concerne un ARN de répétition qui contient la séquence (UGGAA)n [où n est un nombre entier compris entre 10 et 50] et un agent prophylactique ou thérapeutique contre une protéinopathie liée à une protéine de liaison à lARN (RBP, pour "RNA binding protein"), laquelle est une maladie neurodégénérative induite par laccumulation anormale dune protéine de liaison à lARN dans des cellules, ledit agent comprenant lARN de répétition en tant que principe actif.RNA結合タンパク質の細胞内での異常蓄積による毒性を軽減し、神経変性疾患の予防または治療に用い得る核酸、および該核酸を含む神経変性疾患の予防または治療薬の提供。 (UGGAA)n(nは10~50の自然数)を含むリピートRNA、および該リピートRNAを有効成分として含む、RNA結合タンパク質の細胞内での異常蓄積により引き起こされる神経変性疾患であるRBPプロテイノパチーの予防または治療薬。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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