HEE LAM CHAN,HESTER CATHARINA VAN DIEPEN,JANNE JUHA TURUNEN
申请号:
BR112019005586
公开号:
BR112019005586A2
申请日:
2017.09.22
申请国别(地区):
BR
年份:
2019
代理人:
摘要:
The present invention relates to the fields of medicine and immunology. in particular, it relates to novel antisense oligonucleotides (aons) which may be used in the treatment, prevention and / or delay of type ii usher syndrome and / or associated ush2a non-syndromic retinal degeneration.a presente invenção se refere aos campos da medicina e imunologia. em particular, a mesma se refere a oligonucleotídeos antissentido inovadores (aons) que podem ser usados no tratamento, na prevenção e/ou no atraso de síndrome de usher do tipo ii e/ou a degeneração de retina não sindrômica ush2a associada.