BUMCROT, David, A.,HUSTON, Nicholas, C.,TYCKO, Joshua, C.,ROBINSON-HAMM, Jacqueline,GERSBACH, Charles, A.
申请号：
USUS2017/031351
公开号：
WO2017/193029A3
申请日:
2017.05.05
申请国别(地区):
US
年份:
2018
代理人:
摘要：
Disclosed herein are vectors that targets a dystrophin gene, encoding at least one Cas9 molecule or a Cas9 fusion protein, and at least one gRNA molecule (e.g., two gRNA molecules), and compositions and cells comprising such vectors. Also provided are methods for using the vectors, compositions and cells for genome engineering (e.g., correcting a mutant dystrophin gene), and for treating DMD.L'invention concerne des vecteurs qui ciblent un gène de la dystrophine, codant pour au moins une molécule Cas9 ou une protéine de fusion Cas9, et au moins une molécule d'ARNg (p. ex., deux molécules d'ARNg), et des compositions et des cellules contenant lesdits vecteurs. Des procédés d'utilisation desdits vecteurs, compositions et cellules pour l'ingénierie génomique (p. ex., correction d'un gène de la dystrophine mutant), et le traitement de la DMD sont en outre décrits.
