The present invention provides, among other things, effective treatment for Sanfilippo Syndrome Type A (MPS IIIA) based on intrathecal delivery of recombinant heparan N- sulfatase (HNS) enzyme. The present invention also includes methods of treating Sanfilippo Syndrome Type A (MPS IIIA) Syndrome by intrathecal administration of a recombinant HNS enzyme at a therapeutically effective dose and an administration interval for a period sufficient to decrease glycosaminoglycan (GAG) heparan sulfate level in the cerebrospinal fluid (CSF) relative to baseline (e.g., prior to treatment) as well as to improve, stabilize, or reduce decline of cognitive function, disability, behavior, quality of life and/or auditory brainstem response relative to baseline (e.g., prior to treatment).La présente invention concerne, entre autres choses, un traitement efficace du syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA) en se basant sur une administration intrathécale d'une enzyme recombinante appelée héparane N-sulfatase (HNS pour Heparan N-Sulfatase). La présente invention concerne également des procédés de traitement du syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA) par administration intrathécale d'une enzyme recombinante HNS à une dose thérapeutiquement efficace et à un intervalle d'administration pendant une période suffisante pour diminuer le niveau de glycosaminoglycane (GAG pour GlycosAminoGlycan) de type héparane sulfate dans le liquide céphalo-rachidien (CSF pour CerebroSpinal Fluid) par rapport à une ligne de base (par exemple, avant traitement) ainsi que pour améliorer, stabiliser ou réduire la détérioration de la fonction cognitive, l'infirmité, le comportement, la qualité de vie et/ou la réponse évoquée auditive du tronc cérébral par rapport à une ligne de base (par exemple avant traitement).
