The present invention provides, among other things, effective treatment for Sanfilippo Syndrome Type A (MPS IIIA) based on intrathecal delivery of recombinant heparin N-Sulfatase (HNS) enzyme. In some embodiments, the present invention includes methods of treating Sanfilippo Syndrome Type A (MPS IIIA) Syndrome by intrathecal administration of a recombinant HNS enzyme at a therapeutically effective dose and an administration interval for a period sufficient to decrease glycosaminoglycan (GAG) heparan sulfate level in the cerebrospinal fluid (CSF) and/or urine relative to a control.La présente invention concerne, entre autres choses, le traitement efficace du syndrome de Sanfilippo type A (MPS IDA) basé sur l'administration intrathécale de l'enzyme héparine N-sulfatase (HNS). Dans certains modes de réalisation, la présente invention comprend des procédés de traitement du syndrome de Sanfilippo type A (MPS IIIA) par administration intrathécale d'une enzyme HNS recombinée à une dose thérapeutiquement efficace et à un intervalle d'administration pendant une période suffisante pour réduire le niveau de glycosaminoglycane (GAG) héparane sulfate dans le liquide céphalorachidien (LCR) et/ou l'urine par rapport à un témoin.
