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COMPOSITION POUR LA PRÉVENTION OU LE TRAITEMENT DE L'ATAXIE SPINO-CÉRÉBELLEUSE DE TYPE 36
专利权人:
国立大学法人京都大学;KYOTO UNIVERSITY
发明人:
INOUE Haruhisa,井上治久,Imamura Keiko,今村恵子,MATSUZONO Kosuke,松薗構佑
申请号:
JPJP2018/019082
公开号:
WO2018/212271A1
申请日:
2018.05.17
申请国别(地区):
JP
年份:
2018
代理人:
摘要:
The purpose of the present invention is to provide an ASO that can effectively inhibit, without inducing cleavage of NOP56 pre-mRNA, the RNA foci that are spontaneously produced in neurons having the SCA36 mutation. The oligonucleotide is complementary to pre-mRNA from the NOP56 gene and has a base sequence in which the base sequence given by SEQ ID NO: 2 is continued at least one time, and is characterized in that the structure formed by hybridization to the pre-mRNA is RNaseH resistant.La présente invention a pour objectif de fournir un ASO qui peut inhiber efficacement, sans induire le clivage du pré-ARNm de NOP56, les foyers d'ARN qui sont spontanément produits dans des neurones ayant la mutation SCA36. L'oligonucléotide est complémentaire du pré-ARNm du gène NOP56 et a une séquence de base dans laquelle la séquence de base donnée par SEQ ID NO: 2 est poursuivie au moins une fois, et est caractérisé en ce que la structure formée par hybridation avec le pré-ARNm est résistante à RNaseH.SCA36型変異を有するニューロン内で自発的に生じるRNAfociを、NOP56 pre-mRNAの切断を誘導することなく、効果的に抑制することができるASOの提供を目的とする。 配列番号2で表される塩基配列が1回以上連続した塩基配列を有し、NOP56遺伝子のpre-mRNAと相補的なオリゴヌクレオチドであって、 前記pre-mRNAにハイブリダイズして形成される構造体がRNaseH耐性であること、 を特徴とするオリゴヌクレオチド。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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