Susan M. FREIER,Seng H. CHENG,C. Frank BENNETT,Gene HUNG,Lamya S. SHIHABUDDIN,Holly KORDASIEWICZ,Lisa STANEK,Don W. CLEVELAND
申请号：
MX2016004031
公开号：
MX353152B
申请日:
2012.03.09
申请国别(地区):
MX
年份:
2017
代理人:
摘要：
Provided herein are methods, compounds, and compositions for reducing expression of huntingtin mRNA and protein in an animal. Such methods, compounds, and compositions are useful to treat, prevent, delay, or ameliorate Huntington's disease, or a symptom thereof.La presente invención se refiere a métodos, compuestos y composiciones para reducir la expresión de ARNm y proteína de huntingtina en un animal. Dichos métodos, compuestos, y composiciones son útiles para tratar, prevenir, retrasar, o mejorar la enfermedad de Huntington, o un síntoma de la misma. Un oligonucleótido modificado de hebra simple, dirigido a un ácido nucleico que codifica huntingtina y que es capaz de inhibir la expresión de huntingtina, que consiste en la secuencia en la SEQ ID NO: 28.
