NANOPARTICULES LIPIDIQUES FUSOGÈNES ET PROCÉDÉS DE FABRICATION ET D'UTILISATION POUR LA PRODUCTION DE PROTÉINE THÉRAPEUTIQUE ET À DES FINS DE TRAITEMENT
Provided are nucleic acid-based expression construct for the target cell-specific production of a therapeutic protein, such as a pro-apoptotic protein, within a target cell, including a target cell that is associated with aging, disease, or other condition, such as a senescent cell or a cancer cell. Also provided are formulations and systems, including fusogenic lipid nanoparticle (LNP) formulations and systems, for the delivery of nucleic acid-based expression constructs as well as methods for making and using such constructs, formulations, and systems by the in vivo administration of a formulation, such as a fusogenic LPN formulation, comprising an expression construct for the target cell-specific production of a therapeutic protein, such as a pro-apoptotic protein, in a target cell that is associated with aging, disease, or other condition, in particular a target cell that is a senescent cell or a cancer cell.L'invention concerne une construction d'expression à base d'acide nucléique pour la production spécifique à une cellule cible d'une protéine thérapeutique, telle qu'une protéine pro-apoptotique, à l'intérieur d'une cellule cible, comprenant une cellule cible qui est associée au vieillissement, à une maladie ou à un autre état, de type une cellule sénescente ou une cellule cancéreuse. L'invention concerne également des formulations et des systèmes, comprenant des formulations et des systèmes de nanoparticules lipidiques fusogènes (LNP), pour l'administration de constructions d'expression à base d'acide nucléique, ainsi que des procédés de fabrication et d'utilisation de telles constructions, formulations et systèmes par l'administration in vivo d'une formulation, telle qu'une formulation fusogène LPN, comprenant une construction d'expression pour la production spécifique à une cellule cible d'une protéine thérapeutique, telle qu'une protéine pro-apoptotique, dans une cellule cible qui est associée au vieillissement, à une maladie ou à un autre état, en partic