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MOTOR NEURON-SPECIFIC EXPRESSION VECTORS
专利权人:
SALK INSTITUTE FOR BIOLOGICAL STUDIES
发明人:
AMIN, Neal, Dilip
申请号:
USUS2016/033914
公开号:
WO2016/191418A1
申请日:
2016.05.24
申请国别(地区):
WO
年份:
2016
代理人:
摘要:
The present disclosure relates to nucleic acid promoter sequences that are able to specifically express genes operatively linked to the promoter in brainstem and spinal motor neuron cells, and to methods for using such promoters to selectively express genes in motor neurons in vitro and in vivo. It is based, at least in part, on the discovery that the nucleic acid of SEQ ID NO: l functioned as a motor neuron- specific promoter and was successful in expressing transgenes in motor neuron cells in vivo. The present disclosure also relates to compositions that can increase the activity or expression level of miR-218 and to compositions that can decrease the expression of miR-218 target nucleic acids.La présente invention concerne des séquences promotrices dacide nucléique qui peuvent exprimer spécifiquement des gènes liés de manière fonctionnelle au promoteur dans des cellules motoneuronales du tronc cérébral et spinales et des procédés pour utiliser ces promoteurs en vue de lexpression sélective de gènes dans des motoneurones, in vitro et in vivo. Elle est basée, au moins en partie, sur la découverte selon laquelle lacide nucléique de séquence SEQ ID NO : 1 fonctionne comme un promoteur spécifique des motoneurones et est en mesure dexprimer des transgènes dans des cellules motoneuronales in vivo. La présente invention concerne également des compositions qui peuvent augmenter lactivité ou le niveau dexpression de miR-218 et des compositions qui peuvent diminuer lexpression des acides nucléiques cibles de miR-218.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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