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High activity control element
专利权人:
セラピューティクス,;インコーポレイテッド;エンコーデッド
发明人:
ラマモールティ, カルティク,タグリアテラ, ステファニー,タネンハウス, アン,ヤング, アンドリュー,チェン, ズー-イン,ジャン, チー,マーティン, ステファニー,オーバーコフラー, デイビッド
申请号:
JP2019563548
公开号:
JP2020520643A
申请日:
2018.05.18
申请国别(地区):
JP
年份:
2020
代理人:
摘要:
Provided herein are compositions and methods for driving high expression of transgenes. High expression of a transgene, including one or more human-derived control elements that, when operably linked to a transgene, can result in high expression of the transgene in one or more cell types or tissues. Compositions and methods for driving. An expression cassette comprising a control element operably linked to a therapeutic transgene, wherein said control element is (i) SEQ ID NOS: 1-2, 13-17 and 22-41; or (ii) (i) An expression cassette comprising one or more of the sequences having a sequence identity of at least 80% to any one of導入遺伝子の高い発現を駆動させるための組成物および方法が、本明細書において提供される。導入遺伝子に作動可能に連結された場合に、1つまたは複数の細胞型または組織において導入遺伝子の高い発現をもたらすことができる1つまたは複数のヒト由来制御エレメントを含む、導入遺伝子の高い発現を駆動させるための組成物および方法。治療用導入遺伝子に作動可能に連結された制御エレメントを含む発現カセットであって、前記制御エレメントが、(i)配列番号1~2、13~17および22~41;または(ii)(i)のうちのいずれか1つに対して少なくとも80%の配列同一性を有する配列のうちの1つまたは複数を含む、発現カセット。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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