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Tissue selective transgene expression
专利权人:
セラピューティクス,;インコーポレイテッド;エンコーデッド
发明人:
タグリアテラ, ステファニー,ヤング, アンドリュー,チェン, ズー-イン,ラマモールティ, カルティク,オーバーコフラー, デイビッド
申请号:
JP2020502552
公开号:
JP2020515292A
申请日:
2018.04.03
申请国别(地区):
JP
年份:
2020
代理人:
摘要:
Compositions and methods for selective expression of an introduced gene are provided herein.Compositions and methods for the selective expression of the introduced gene include one or more human control elements, which are operatively coupled to the transgene, wherein the transgene is selective in the target cell compared to at least one or more non target cells Expression (e.g., cell type selective expression) can be promoted.A nucleic acid cassette comprising one or more control elements operably coupled to an introduced gene that results in selective expression in the PV neurons in the CNS, compared to one or more non parvalbumin (PV) cells in the CNS.導入遺伝子の選択的な発現のための組成物および方法が、本明細書に提供される。導入遺伝子の選択的な発現のための組成物および方法は、1つまたは複数のヒト制御エレメントを含み、このエレメントは、導入遺伝子に作動可能に連結されると、少なくとも1つまたは複数の非標的細胞と比較して、標的細胞における導入遺伝子の選択的な発現(たとえば、細胞型選択的な発現)を促進することができる。CNS内の1つまたは複数の非パルブアルブミン(PV)細胞と比べて、CNS内のPVニューロンにおける選択的な発現をもたらす、導入遺伝子に作動可能に連結された1つまたは複数の制御エレメントを含む、核酸カセット。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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