THE TRUSTEES OF COLUMBIA UNIVERSITY IN THE CITY OF NEW YORK
发明人:
SYKES, Megan
申请号：
USUS2016/023763
公开号：
WO2016/154299A1
申请日:
2016.03.23
申请国别(地区):
WO
年份:
2016
代理人:
摘要：
The invention provides for transgenic donor animals (e.g., pigs) whose cells, tissues and organs have a better long-term survival when transplanted into a human patient. The transgenic donor animal carries one or more human transgenes which is expressed only when the endogenous gene of the donor animal is knocked out shortly before a graft is harvested for transplantation. This "genetic switch" allows the donor animal to remain healthy during the majority of its lifetime, while still allowing expression of the human transgene for optimal transplant tolerance in a human recipient. The transgene may encode a cytokine receptor, an adhesion molecule, or a complement regulatory protein.Linvention concerne des animaux donneurs transgéniques (par exemple des porcs) dont les cellules, les tissus et les organes survivent plus longtemps lorsquils sont greffés chez un patient humain. Lanimal donneur transgénique porte un ou plusieurs transgènes humains qui ne sexpriment que lorsque le gène endogène de lanimal donneur est inactivé peu de temps avant le prélèvement du greffon pour la transplantation. Cette "commutation génétique" permet à lanimal donneur de rester en bonne santé pendant la majeure partie de sa vie, tout en permettant lexpression du transgène humain pour une tolérance optimale du greffon chez le receveur humain. Le transgène peut coder un récepteur de cytokine, une molécule dadhésion ou une protéine régulatrice du complément.
