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GENE THERAPY TOOLS EFFECTIVE FOR JUMPING DYSTROPHINE EXON 53
专利权人:
GENETHON
发明人:
FRANCE PIETRI-ROUXEL,VIRGINIE FRANCOIS
申请号:
FR1562036
公开号:
FR3044926A1
申请日:
2015.12.09
申请国别(地区):
FR
年份:
2017
代理人:
摘要:
The present invention provides a recombinant adeno-associated viral vector (AAVr) comprising a sequence encoding an antisense oligonucleotide (AON) directed against a segment of at least 33 bases of the +30 to +69 region of exon 53 of the present invention. Pre-messenger RNA (pre-mRNA) of dystrophin, advantageously of human origin, as well as its use as a drug, in particular for treating Duchenne muscular dystrophy (DMD). La présente invention vise un vecteur viral adéno-associé recombinant (AAVr) comprenant une séquence codant un oligonucléotide antisens (AON) dirigé contre un segment d'au moins 33 bases de la région +30 à +69 de l'exon 53 de l'ARN pré-messager (pré-ARNm) de la dystrophine, avantageusement d'origine humaine, ainsi que son utilisation en tant que médicament, en particulier pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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