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用于drg特异性降低转基因表达的组合物
- 专利权人:
- 宾夕法尼亚州大学信托人
- 发明人:
- J·M·威尔逊,J·豪多
- 申请号：
- CN202180049076.1
- 公开号：
- CN115803064A
- 申请日:
- 2021.05.12
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2023
- 代理人:
- 摘要：
- 提供了一种用于将基因产物递送到有需要的患者的重组AAV(rAAV)，所述rAAV特异性地抑制所述基因产物在背根神经节(DRG)中的表达。所述rAAV包括其中包装有载体基因组的AAV衣壳，其中所述载体基因组包括：(a)在调控序列的控制下的用于所述基因产物的编码序列，所述调控序列引导所述基因产物在含有所述载体基因组的细胞中的表达；以及(b)至少八个miR靶序列，其中每个靶序列对miR‑183或miR‑182具有特异性，并且其中所述至少八个miR靶序列与所述编码序列的3′端可操作地连接。还提供了用于将基因产物递送到有需要的患者的方法和所描述的rAAV用于将基因产物递送到有需要的患者的用途。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
