BARTUS, RAYMOND, T.,BISHOP, KATHIE, M.,GASMI, MEHDI
申请号：
EP09707354
公开号：
EP2247258A4
申请日:
2009.02.05
申请国别(地区):
EP
年份:
2012
代理人:
摘要：
The invention provides methods for treating ocular diseases using a recombinant vehicle to express a protein useful in the treatment of ocular disease, with particular preference for use of neurotrophin-4 (NT4) for targeting subpopulations of cells in the retina. A genetically engineered gene transfer vector containing sequences encoding a growth factor such as neurotrophin-4 (NT4) is used to transduce cells of the retinal ganglion cell (RGC) layer, in situ, via administration of the vector intravitreally. Accordingly, methods are disclosed for treating subjects in need thereof by therapeutic protein delivery via a recombinant expression vector, including rescue of photoreceptors by targeting the RGC layer subpopulation of retinal cells.Linvention concerne des procédés pour traiter des maladies oculaires en utilisant un véhicule recombinant pour exprimer une protéine utile dans le traitement dune maladie oculaire, avec une préférence particulière pour une utilisation de neurotrophine-4 (NT4) pour cibler des sous-populations de cellules dans la rétine. Un vecteur de transfert de gène conçu génétiquement et contenant des séquences codant un facteur de croissance tel que la neurotrophine-4 (NT4) est utilisé pour transformer des cellules de la couche des cellules ganglionnaires rétiniennes (RGC), in situ, par lintermédiaire de ladministration du vecteur par voie intravitréenne. En conséquence, des procédés sont décrits pour traiter des sujets le nécessitant par une administration de protéine thérapeutique par lintermédiaire dun vecteur dexpression recombinant, y compris la préservation de photorécepteurs par ciblage de la sous-population de cellules rétiniennes de la couche RGC.
