THÉRAPIE GÉNIQUE PAR VAA RECOMBINANT POUR UNE DÉFICIENCE EN NGLY1

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专利权人:

UNIVERSITY OF MASSACHUSETTS

发明人:

GAO, Guangping,WANG, Dan

申请号：

USUS2020/027617

公开号：

WO2020/210592A1

申请日:

2020.04.10

申请国别(地区):

US

年份:

2020

代理人:

摘要：

In some aspects the disclosure provides compositions and methods for promoting expression of functional NGLY 1 protein in a subject. In some embodiments, the disclosure provides methods of treating a subject having NGLY1 deficiency.Selon certains aspects, l'invention concerne des compositions et des procédés pour favoriser l'expression de la protéine nGLY 1 fonctionnelle chez un sujet. Selon certains modes de réalisation, l'invention concerne des procédés de traitement d'un sujet ayant une déficience nGLY1.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/