PANDEY, Sanjay, K.,MACLEOD, Robert, A.,SWAYZE, Eric, E.,BENNETT, C., Frank
申请号：
USUS2014/050481
公开号：
WO2015/021457A2
申请日:
2014.08.11
申请国别(地区):
US
年份:
2015
代理人:
摘要：
Provided herein are methods, compounds, and compositions for reducing expression of a DMPK mRNA and protein in an animal. Also provided herein are methods, compounds, and compositions for preferentially reducing CUGexp DMPK RNA, reducing myotonia or reducing spliceopathy in an animal. Such methods, compounds, and compositions are useful to treat, prevent, delay, or ameliorate type 1 myotonic dystrophy, or a symptom thereof.La présente invention concerne des méthodes, composés, et compositions pour réduire l'expression d'un ARNm et d'une protéine DMPK chez un animal. La présente invention concerne également des méthodes, composés et compositions pour réduire préférentiellement l'ARN CUGexp DMPK, réduire la myotonie et réduire la spliceopathie chez un animal. Les méthodes, composés, et compositions de l'invention sont utiles pour traiter, prévenir, retarder, ou atténuer une atrophie myotonique de type 1, ou un symptôme associé.
