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COMPOUNDS AND METHODS FOR MODULATION OF DYSTROPHIA MYOTONICA-PROTEIN KINASE (DMPK) EXPRESSION
专利权人:
发明人:
申请号:
HK16113011.0
公开号:
HK1224701A
申请日:
2016.11.11
申请国别(地区):
HK
年份:
2017
代理人:
摘要:
Provided herein are methods, compounds, and compositions for reducing expression of a DMPK mRNA and protein in an animal. Also provided herein are methods, compounds, and compositions for preferentially reducing CUGexp DMPK RNA, reducing myotonia or reducing spliceopathy in an animal. Such methods, compounds, and compositions are useful to treat, prevent, delay, or ameliorate type 1 myotonic dystrophy, or a symptom thereof.La présente invention concerne des méthodes, composés, et compositions pour réduire lexpression dun ARNm et dune protéine DMPK chez un animal. La présente invention concerne également des méthodes, composés et compositions pour réduire préférentiellement lARN CUGexp DMPK, réduire la myotonie et réduire la spliceopathie chez un animal. Les méthodes, composés, et compositions de linvention sont utiles pour traiter, prévenir, retarder, ou atténuer une atrophie myotonique de type 1, ou un symptôme associé.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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