HEARTLEIN, Michael,DONG, Yizhou,DEROSA, Frank,Daniel ANDERSON
申请号：
MX2016005238
公开号：
MX2016005238A
申请日:
2014.10.22
申请国别(地区):
MX
年份:
2016
代理人:
摘要：
The present invention provides, among other things, methods of delivering mRNA in vivo, including administering to a subject in need of delivery a composition comprising an mRNA encoding a protein, encapsulated within a liposome such that the administering of the composition results in the expression of the protein encoded by the mRNA in vivo, wherein the liposome comprises a cationic lipid of formula I-c: or a pharmaceutically acceptable salt thereof.La presente invención proporciona, entre otras cosas, métodos para la administración del ARN mensajero in vivo, que incluye administrarle a un sujeto que lo necesita una composición que comprende un ARNm que codifica una proteína, encapsulada dentro de un liposoma, de modo que la administración de la composición dé como resultado la expresión de la proteína codificada por el ARNm in vivo, donde el liposoma comprende un lípido catiónico de fórmula I-c: (ver Fórmula) o una sal farmacéuticamente aceptable de este.
