SURI, Vipin,RICHARDSON, Celeste,DOLINSKI, Brian,KULKARNI, Abhishek,INNISS, Mara Christine,SUN, Dexue,LI, Dan Jun,OLINGER, Grace Y.,HELLER, Scott Francis,GORI, Jennifer Leah,DELABARRE, Byron
申请号：
US2019036654
公开号：
WO2019241315A1
申请日:
2019.06.12
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要：
The present disclosure relates to tunable biocircuit systems for the development of controlled and/or regulated therapeutic systems. In particular, regulatable biocircuits containing destabilizing domains (DD) derived from mutant human cGMP-specific phosphodiesterase type 5 (PDE5) are disclosed. Especially, the present disclosure provides an effector module. Such effector module may include (a) a stimulus response element (SRE), wherein the SRE is a DD, said DD comprising at least one mutation relative to cGMP-specific 3',5'-cyclic phosphodiesterase (hPDE5； SEQ IID NO: 1) and (b) at least one payload, which is attached, appended or associated with sai SRE. The SRE may be responsive to one or more stimuli.La présente invention concerne des systèmes de biocircuits accordables pour le développement de systèmes thérapeutiques commandés et/ou régulés. En particulier, l'invention concerne des biocircuits régulables contenant des domaines de déstabilisation (DD) dérivés de phosphodiestérase de type 5 spécifique de cGMP humain mutant (PDE5). En particulier, la présente invention concerne un module effecteur. Un tel module effecteur peut comprendre (a) un élément de réponse à un stimulus (SRE), le SRE étant un domaine de déstabilisation qui comprend au moins une mutation par rapport à la phosphodiestérase 3', 5'-cyclique spécifique de cGMP (hPDE5； SEQ ID NO : 1) et (b) au moins une charge utile, qui est attachée, jointe ou associée audit SRE. Le SRE peut être sensible à un ou plusieurs stimuli.
