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衣壳修饰的RAAV3载体组合物以及在人肝癌基因治疗中的用途
- 专利权人:
- 佛罗里达大学研究基金会有限公司
- 发明人:
- 阿伦·斯里瓦斯塔瓦,钟理,谢尔盖·佐洛图欣,乔治·V·阿斯拉尼迪,马维斯·阿格班杰-麦克纳,基姆·M·万弗利特
- 申请号：
- CN202010551899.1
- 公开号：
- CN111763690A
- 申请日:
- 2014.05.21
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明涉及衣壳修饰的RAAV3载体组合物以及在人肝癌基因治疗中的用途。本发明公开了下一代多重突变衣壳蛋白修饰的rAAV表达载体，以及包含所述表达载体的感染性病毒体、组合物和药物制剂。还公开了这些高转导效率载体构建体的制备方法和在多种治疗应用中的使用方法，尤其包括作为用于使用体内和/或离体基于病毒载体的基因治疗方案来治疗或改善受影响哺乳动物中的一种或更多种疾病或异常状况的递送物质。还公开了多重突变衣壳修饰的rAAV表达载体、病毒颗粒和感染性病毒体的大规模生产方法，以及所公开的组合物在制备用于多种体外和/或体内治疗方法之药物中的用途。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
