STEPHANE BANCEL,バンセル、ステファヌ,TIRTHA CHAKRABORTY,チャクラボルティ、ティルタ,ANTONIN DE FOUGEROLLES,ドゥ フジェローレ、アントニン,SAYDA M ELBASHIR,エルバシール、セイダ エム．,MATTHIAS JOHN,ジョン、マティアス,ATANU ROY,ロイ、アタヌ,SUSAN WHORISKEY,ホリスキー、スーザン,エルバシール、セイダ エム.,ウッド、クリスティ エム.,ハタラ、ポール,シュラム、ジェイソン ピー.,エジェベ、ケネチ,エルスワース、ジェフ リン,ギルド、ジャスティン
申请号：
JP2018204593
公开号：
JP2019030327A
申请日:
2018.10.31
申请国别(地区):
JP
年份:
2019
代理人:
摘要：
To provide therapeutic methods for addressing numberless barriers surrounding effective regulation of intracellular translation and treatment of nucleic acid encoding polypeptide or a fragment thereof.SOLUTION: A polynucleotide comprises (a) an open reading frame encoding a target polypeptide consisting of a nucleotide of modified uridine, cytidine, adenosine, and guanosine, the modified uridine being N1-methyl-pseudouridine； (b) 5'-UTR； (c) at least one 5' cap structure； (d) 3'-UTR； and (e) a 3' tail sequence of a binding nucleoside.SELECTED DRAWING: None【課題】細胞内翻訳の効果的な調節およびポリペプチドまたはその断片をコードする核酸の処理を取り巻く無数の障壁に対処する治療法を提供する。【解決手段】ポリヌクレオチドは、（ａ）目的とするポリペプチドをコードするオープンリーディングフレームであって、修飾されたウリジン、シチジン、アデノシン、およびグアノシンのヌクレオチドからなり、前記修飾ウリジンが、Ｎ１－メチル－シュードウリジンである、オープンリーディングフレームと、（ｂ）５’－ＵＴＲと、（ｃ）少なくとも１つの５’キャップ構造と、（ｄ）３’－ＵＴＲと、（ｅ）結合ヌクレオシドの３’尾部配列とを含む。【選択図】なし
