더 브로드 인스티튜트, 인코퍼레이티드;더 브로드 인스티튜트, 인코퍼레이티드;유니버시티 오브 아이오와 리써치 파운데이션;매사추세츠 인스티튜트 오브 테크놀로지
发明人:
장 펑,데이비드슨 비벌리,린 치에-유,로드리게스 에드가르도
申请号：
KR1020167018646
公开号：
KR1020160097338A
申请日:
2014.12.12
申请国别(地区):
KR
年份:
2016
代理人:
摘要：
The present invention provides for the delivery, manipulation and optimization of systems, methods and compositions for the manipulation of sequence and / or activity of a target sequence. A delivery system and a tissue or organ targeted to the site for delivery are provided. Also provided are vectors and vector systems, some of which encode one or more components of the SIN CRISPR complex, and methods of designing and using such vectors. It is also an object of the present invention to provide methods and compositions that are capable of enhancing specificity for target recognition and avoiding toxicity, editing or altering target regions within a genomic locus of interest, inducing the formation of SIN CRISPR complexes in eukaryotic cells to alter or ameliorate disease or disease states, Method is provided.본 발명은 표적 서열의 서열 및/또는 활성의 조작을 위한 시스템, 방법 및 조성물의 전달, 조작 및 최적화를 제공한다. 전달 시스템 및 전달을 위한 부위로 표적화된 조직 또는 기관이 제공된다. 또한, 일부가 SIN CRISPR 복합체의 하나 이상의 성분을 인코딩하는 벡터 및 벡터 시스템, 및 그러한 벡터의 설계 및 이용 방법이 제공된다. 또한, 표적 인식을 위한 특이성 증가 및 독성의 회피를 보장하고, 관심 게놈 유전자좌 내의 표적 부위를 편집하거나 변형시켜, 질병 또는 질환의 상태를 변경시키거나 개선시키기 위한 진핵 세포에서의 SIN CRISPR 복합체 형성의 유도 방법이 제공된다.
