더 브로드 인스티튜트, 인코퍼레이티드;더 브로드 인스티튜트, 인코퍼레이티드;프레지던트 앤드 펠로우즈 오브 하바드 칼리지;매사추세츠 인스티튜트 오브 테크놀로지
发明人:
장 펑,콩 레,란 페이
申请号：
KR1020167001295
公开号：
KR1020160030187A
申请日:
2014.06.10
申请国别(地区):
KR
年份:
2016
代理人:
摘要：
The present invention provides delivery, genetic engineering and optimization of systems, methods and compositions for manipulating sequences and / or for the activation of target sequences. A delivery system, and a tissue or organ being targeted as a site for delivery. Also provided are vectors and vector systems, some of which encode one or more components of the CRISPR complex, as well as methods for the design and use of such vectors. A method of inducing CRISPR complex formation in eukaryotic cells to assure improved specificity for avoiding target cognition and toxicity and to edit or alter target regions within the genomic locus of interest to alter or ameliorate the disease or condition of the disease Also provided.본 발명은 서열의 조작 및/또는 표적 서열의 활성을 위한 시스템, 방법, 및 조성물의 전달, 유전자 조작 및 최적화를 제공한다. 전달 시스템, 및 전달을 위한 부위로서 표적화되는 조직 또는 기관이 제공된다. 또한, 일부가 CRISPR 복합체의 하나 이상의 구성성분을 암호화하는 벡터 및 벡터 시스템뿐만 아니라 상기 벡터의 설계 및 사용을 위한 방법이 제공된다. 표적 인지 및 독성의 회피를 위한 향상된 특이성을 보장하고, 질병 또는 질환의 상태를 변화시키거나 개선하기 위해 관심대상 게놈 유전자좌 내의 표적 부위를 편집하거나 변형시키기 위해 진핵 세포에서 CRISPR 복합체 형성을 유도하는 방법이 또한 제공된다.
