SHAHROKH, ZAHRA,CALIAS, PERICLES,PAN, JING,PFEIFER, RICHARD,CHARNAS, LAWRENCE,WRIGHT, TERESA LEAH,MCCAULEY, THOMAS,POWELL, JAN
申请号：
MX2013000321
公开号：
MX2013000321A
申请日:
2011.06.25
申请国别(地区):
MX
年份:
2013
代理人:
摘要：
The present invention provides an effective and less invasive approach for direct delivery of therapeutic agents to the central nervous system (CNS). In some embodiments, the present invention provides methods including a step of administering intrathecally to a subject suffering from or susceptible to a lysosomal storage disease associated with reduced level or activity of a lysosomal enzyme, a composition comprising a replacement enzyme for the lysosomal enzyme.La presente invención se refiere a un procedimiento efectivo y menos invasivo para suministro directo de agentes terapéuticos al sistema nervioso central (CNS)； en algunas modalidades, la presente invención proporciona métodos que incluyen una etapa de administración intratecalmente a un sujeto que sufre de o es susceptible a una enfermedad de almacenamiento lisosomal asociada con nivel o actividad reducida de una enzima lisosomal, una composición que comprende una enzima de reemplazo para la enzima lisosomal.
