The invention relates to the use of adeno-associated virus (AAV) vectors to achieve long term expression of a transgene in the liver of a juvenile subject. The invention includes the stable long-term amelioration of disease symptoms of the subjection following a single administration of an AAV vector to a juvenile subject, wherein the AAV vector delivers the transgene to the subject's liver.L'invention concerne l'utilisation de vecteurs viraux adéno-associés (VAA) pour obtenir une expression à long terme d'un transgène dans le foie d'un sujet jeune. L'invention comprend l'amélioration stable à long terme des symptômes d'une maladie chez le sujet suite à une unique administration d'un vecteur VAA à un sujet jeune, le vecteur VAA amenant le transgène jusqu'au foie du sujet.
