The present disclosure relates to modified antisense oligonucleotides. The nucleotides described herein are of 10 to 40 nucleobases and include a targeting sequence complementary to a target region within intron 1 of a pre-mRNA of the human alpha glucosidase (GAA) gene. The target region includes at least one additional nucleobase compared to the targeting sequence, wherein the at least one additional nucleobase has no complementary nucleobase in the targeting sequence, and wherein the at least one additional nucleobase is internal to the target region.La presente divulgación se relaciona con oligonucleótidos antisentidos modificados； los nucleótidos aquí descritos son de 10 a 40 nucleobases e incluyen una secuencia dirigida complementaria a una región objetivo dentro del intrón 1 de un pre-ARNm del gen de alpha glucosidasa humano (GAA)； la región objetivo incluye al menos una nucleobase adicional comparada con la secuencia dirigida, en donde la al menos una nucleobase adicional no tiene ninguna nucleobase complementaria en la secuencia dirigida, y en donde la al menos una nucleobase adicional es interna a la región objetivo.
