JOSEPHUS JOHANNES DE KIMPE,デ キンペ、ヨセフス、ヨハネス,PLATENBURG GERARDUS JOHANNES,プラテンブルク、ジェラルドゥス、ヨハネス,JUDITH CHRISTINA THEODORA VAN DEUTEKOM,ファン ドイテコム、ジュディス クリスティーナ テオドーラ,ANNEMIEKE AARTSMA-RUS,アールツマ － ラス,アールツマ - ラス
申请号：
JP2014022084
公开号：
JP2014111638A
申请日:
2014.02.07
申请国别(地区):
JP
年份:
2014
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide means and a method for alleviating one or more symptom(s) of Duchenne Muscular Dystrophy and/or Becker Muscular Dystrophy.SOLUTION: An agent for alleviating one or more symptom(s) of Duchenne Muscular Dystrophy and/or Becker Muscular Dystrophy in an individual comprises: compounds for providing the individual with a functional dystrophin protein which are compounds comprising an oligonucleotide containing a sequence which is at least part of a dystrophin pre-mRNA exon and is complementary to at least the part of a dystrophin pre-mRNA exon having at least 13 nucleotides, or compounds for suppressing stop codons； and an adjunct compound containing an ion channel inhibitor for improving a muscle fiber function, integrity and/or survival.【課題】デュシェンヌ型筋ジストロフィー及び／又はベッカー型筋ジストロフィーの１つ又は複数の症状（単数又は複数）を軽減するための手段及び方法の提供。【解決手段】個人においてデュシェンヌ型筋ジストロフィー又はベッカー型筋ジストロフィーの１つ又は複数の症状を軽減するための薬剤であって、前記個人に機能性ジストロフィンタンパク質を与えるための化合物であって、ジストロフィンｍＲＮＡ前駆体エキソンの少なくとも一部分であり少なくとも１３ヌクレオチドを有する前記一部分に相補的である配列を含むオリゴヌクレオチドを含む化合物、又は終止コドンを抑制する化合物、及び筋線維機能、完全性及び／又は生存を改善するためのイオンチャンネル阻害剤を含む補助化合物を含む薬剤。【選択図】なし
