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NANOPARTICULES DE CRISPR ET PROCÉDÉS D'UTILISATION DANS DES TROUBLES DU CERVEAU
专利权人:
LEE, Kunwoo;LEE, Bumwhee;PARK, Hyo, Min;LEE, Hye, Young
发明人:
LEE, Hye, Young,LEE, Bumwhee,PARK, Hyo, Min,LEE, Kunwoo
申请号:
USUS2019/021372
公开号:
WO2019/173728A1
申请日:
2019.03.08
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要:
Described herein are compositions and methods for treating diseases and disorders of the brain using a non-viral nanoparticle delivery of CRISPR. Disclosed herein are compositions comprising CRISPR-Gold compositions comprising DNA oligonucleotides, RNA-directed nucleases and guide RNAs. The methods include modulating expression of a gene in a cell using said compositions, inducing site-specific DNA cleavage in a cell, and treating a subject having fragile X syndrome caused by increased metabotropic glutamate receptor 5 signalling using the compositions disclosed herein.L'invention concerne des compositions et des procédés pour traiter des maladies et des troubles du cerveau à l'aide d'une distribution de nanoparticules non virales de CRISPR. L'invention concerne des compositions comprenant des compositions CRISPR-or comprenant des oligonucléotides d'ADN, des nucléases orientées l'ARN et des ARN guides. Les procédés consistent à moduler l'expression d'un gène dans une cellule à l'aide desdites compositions, à induire un clivage d'ADN spécifique au site dans une cellule, et à traiter un sujet ayant un syndrome X fragile provoqué par une signalisation accrue du récepteur métabotropique du glutamate 5 à l'aide des compositions décrites ici.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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