APPEL, Leah E.;SCHELLING, D. Christopher;ACER THERAPEUTICS INC.;SHOCKEY, Joshua R.
发明人:
APPEL, Leah E.,SHOCKEY, Joshua R.,SCHELLING, D. Christopher
申请号：
USUS2016/057415
公开号：
WO2017/160345A8
申请日:
2016.10.17
申请国别(地区):
US
年份:
2018
代理人:
摘要：
The present invention features palatable pharmaceutical compositions including sodium phenylbutyrate and methods for the treatment of inborn errors of metabolism (e.g., Maple Syrup Urine Disease or Urea Cycle Disorders), neurodegenerative disorders such as Parkinson's disease, spinal muscular atrophy, dystonia, or inclusion-body myositis with such compositions.La présente invention concerne des compositions pharmaceutiques au goût agréable comprenant du phénylbutyrate de sodium et des procédés pour le traitement d'erreurs innées du métabolisme (par exemple, la maladie du sirop d'érable ou les troubles liés au cycle d'urée), des troubles neurodégénératifs tels que la maladie de Parkinson, l'amyotrophie spinale, la dystonie ou la myosite à inclusions avec ce type de compositions.
