PALERMO, Adam,STANEK, Lisa,SONG, Antonius,O'RIORDAN, Catherine,SARDI, Sergio,RICHARDS, Brenda
申请号：
ECPI201759343
公开号：
ECSP17059343A
申请日:
2017.09.08
申请国别(地区):
EC
年份:
2019
代理人:
摘要：
The RNI molecules provided in this memory include a first chain and a second chain containing a guiding sequence, including a non guiding sequence in which the non guiding sequence contains protons opposite to the seed region of the guiding sequence； for example,In some ways, the invention provides Arnie's treatment for Huntington's disease. In addition, expression tapes and vectors (for example:RAAV vehicles, recombinant glands, recombinant retarders, and recombinant HSV vehicles,Cellular virus particles and drug components containing RNI This report also provides methods and toolkits related to the use of RNI, such as those used to treat Huntington's disease.Se proporcionan en la presente memoria moléculas de ARNi que incluyen una primera cadena que contiene una secuencia guía y una segunda cadena que comprende una secuencia no guía en donde la secuencia no guía contiene una protuberancia opuesta a la región semilla de las secuencias guía； p. ej., opuesta a la secuencia de escisión. En algunos aspectos, la invención proporciona ARNi para el tratamiento de la enfermedad de Huntington. Adicionalmente se proporcionan en la presente memoria casetes de expresión, vectores (p. ej., vectores de rAAV, adenovirales recombinantes, lentivirales recombinantes, y de HSV recombinantes), células, partículas virales, y composiciones farmacéuticas que contienen el ARNi. También se proporcionan adicionalmente en la presente memoria métodos y kits relacionados con el uso del ARNi, por ejemplo, para el tratamiento de la enfermedad de Huntington.
