This document provides molecules for RNAi, including a first chain containing a guide sequence, and a second chain containing a sequence that is not a guide, which contains a bulge opposite the seed region of the guide sequence； for example opposite the splitting sequence. In some aspects, the present invention provides RNAi for the treatment of Huntington's disease. This document provides for expression cassettes, vectors (for example, vectors based on rAAV, recombinant adenovirus, recombinant lentivirus and recombinant HSV), cells, virus particles, and pharmaceutical compositions containing RNAi. In addition, this document further provides methods and kits associated with the use of RNAi, for example, for the treatment of Huntington's disease.В данном документе предусматриваются молекулы для RNAi, включающие в себя первую цепь, содержащую направляющую последовательность, и вторую цепь, содержащую последовательность, не являющуюся направляющей, которая содержит выпячивание напротив затравочной области направляющей последовательности； например напротив последовательности расщепления. В некоторых аспектах настоящее изобретение обеспечивает RNAi для лечения болезни Хантингтона. В данном документе предусматриваются кассеты экспрессии, векторы (например, векторы на основе rAAV, рекомбинантного аденовируса, рекомбинантного лентивируса и рекомбинантного HSV), клетки, вирусные частицы и фармацевтические композиции, содержащие RNAi. Кроме того, в данном документе дополнительно предусматриваются способы и наборы, связанные с применением RNAi, например, для лечения болезни Хантингтона.
