BETTENCOURT, BRIAN,BORODOVSKY, ANNA,BUTLER, JAMES,MANOHARAN, MUTHIAH,FITZGERALD, KEVIN,KUCHIMANCHI, SATYANARAYANA,MAIER, MARTIN,CHARISSE, KLAUS
申请号:
PE0020032015
公开号:
PE00462016A1
申请日:
2014.03.13
申请国别(地区):
PE
年份:
2016
代理人:
摘要:
The Invention relates to RNAi, for example, ribonuclelco acid compositions of double Strand (arnhd), addressed to the Gene complement Component C5, and Methods for using Said Arni, for example, arnhd, compositions for inhibiting the expression of C5 and for treating subjects with ENF Disease associated with complement Component C5, e.g.Paroxysmal nocturnal hemoglobinuriaLa invencion se relaciona con ARNi, por ejemplo, composiciones de acido ribonuclelco de hebra doble (ARNhd), dirigidas al gen del componente C5 del complemento, y metodos para usar dicho ARNi, por ejemplo, ARNhd, composiciones para inhibir la expresion de C5 y para tratar sujetos que tienen una enfermedad asociada con el componente C5 del complemento, por ejemplo, hemoglobinuria paroxistica nocturna