マクラーレン、ロバート,シーブラ、ミゲル,デュアリング、マシュウ ジョン,ROBERT MACLAREN,MIGUEL SEABRA,MATTHEW JOHN DURING
申请号：
JP2019201092
公开号：
JP2020054345A
申请日:
2019.11.05
申请国别(地区):
JP
年份:
2020
代理人:
摘要：
A gene therapy for the treatment or prevention of colloideremia. A vector comprising adeno-associated virus (AAV) genome or a derivative thereof and a polynucleotide sequence encoding REP1 or a variant thereof is injected into a patient by direct retina injection, subretinal injection or intravitreal injection. Including administration. [Selection diagram] Figure 1【課題】コロイデレミアの治療又は予防のための遺伝子治療に関する。【解決手段】アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）ゲノム又はその誘導体及びＲＥＰ１又はその変異体をコードするポリヌクレオチド配列を含む、ベクターを、直接網膜に注射、網膜下に注射、又は硝子体内注射により、患者に投与することを含む。【選択図】図１
