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COL7A1 73 Oligonucleotides matching COL7A1 exon 73 for epidermolysis bullosa therapy
专利权人:
프로큐알 테라퓨틱스 Ⅱ 비.브이.
发明人:
하이스마, 엘리사베스, 마르렌,포트만, 마르코,베우머, 와우터,브링크스, 베라
申请号:
KR1020177025038
公开号:
KR1020170120617A
申请日:
2016.03.11
申请国别(地区):
KR
年份:
2017
代理人:
摘要:
Antisense oligonucleotides capable of preventing or reducing exon 73 inclusion in human COL7A1 mRNA are characterized in various ways: (a) the sequence of the oligonucleotide comprises up to two CpG sequences; (b) the oligonucleotide has a length of up to 24 nucleotides; (c) The oligonucleotide can anneal to the (SRp40 / SC35 binding / ESE) element at exon 73. These oligonucleotides may be, for example, oligoribonucleotides having modified nucleoside linkages such as phosphorothioate linkages.인간 COL7A1 mRNA 내로의 엑손 73 내포를 방지 또는 감소시킬 수 있는 안티센스 올리고뉴클레오티드는 다양한 방식으로 특징화된다 : (a) 올리고뉴클레오타이드의 서열은 최대 2 개의 CpG 서열을 포함하고; (b) 올리고뉴클레오타이드는 24개 이하의 뉴클레오타이드 길이를 지니며; (c) 올리고뉴클레오타이드는 엑손 73에서 (SRp40/SC35 결합 / ESE) 엘레멘트에 어닐링할 수 있다. 이들 올리고뉴클레오티드는 예를 들면 포스포로티오에이트 결합과 같은 변형된 뉴클레오사이드 결합을 지니는 올리고리보뉴클레오티드일 수 있다.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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