用於杜顯氏肌肉萎縮症(DMD)之多重外顯子跳躍組合物

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专利权人:

SAREPTA THERAPEUTICS; INC.

发明人:

SAZANI,PETER,赛萨尼彼得,賽薩尼彼得,KOLE,RYSZARD,科尔瑞塞德,科爾瑞塞德

申请号：

TW107120221

公开号：

TW201831687A

申请日:

2009.10.26

申请国别(地区):

TW

年份:

2018

代理人:

摘要：

Provided are antisense molecules capable of binding to a selected target site in the human dystrophin gene to induce exon skipping, and methods of use thereof to treat muscular dystrophy.本發明提供能夠結合人類肌縮蛋白(dystrophin)基因中之選定目標位點以誘導外顯子略過(exon skipping)之反義分子，及使用其治療肌肉萎縮症之方法。

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/