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用於杜顯氏肌肉萎縮症(DMD)之多重外顯子跳躍組合物
专利权人:
SAREPTA THERAPEUTICS; INC.
发明人:
SAZANI, PETER,赛萨尼 彼得,賽薩尼 彼得,KOLE, RYSZARD,科尔 瑞塞德,科爾 瑞塞德,赛萨尼 彼得,賽薩尼 彼得,科尔 瑞塞德,科爾 瑞塞德
申请号:
TW103141650
公开号:
TW201534719A
申请日:
2009.10.26
申请国别(地区):
TW
年份:
2015
代理人:
摘要:
Provided are antisense molecules capable of binding to a selected target site in the human dystrophin gene to induce exon skipping, and methods of use thereof to treat muscular dystrophy.本發明提供能夠結合人類肌縮蛋白(dystrophin)基因中之選定目標位點以誘導外顯子略過(exon skipping)之反義分子,及使用其治療肌肉萎縮症之方法。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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