DALE ANDO,アンドー，デール,MICHAEL CHRISTOPHER HOLMES,ホームズ，マイケル クリストファー,LEE GARY KA LEONG,リー，ゲアリー カ レオン,アンドー,デール,ホームズ,マイケル クリストファー,リー,ゲアリー カ レオン
申请号：
JP2014106579
公开号：
JP2014221041A
申请日:
2014.05.22
申请国别(地区):
JP
年份:
2014
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To disclose compositions and methods for partial or complete inactivation of a target gene and also to disclose methods of making and using these compositions (reagents), for example to inactivate a gene in a cell for therapeutic purposes and/or to produce cell lines in which a target gene is inactivated.SOLUTION: For inactivating CCR-5 genes using zinc finger nucleases (ZFNs) comprising a zinc finger protein and a cleavage domain or cleavage half-domain, polynucleotides encoding ZFNs consisting of specific sequences, vectors comprising polynucleotides encoding ZFNs, such as adenovirus (Ad) vectors, and cells comprising polynucleotides encoding ZFNs and/or cells comprising ZFNs which comprise zinc finger recognition regions of ZFNs are used.【課題】標的遺伝子の部分的又は完全な不活性化のための組成物と方法が開示される。また例えば治療目的で細胞内の遺伝子を不活性化するために及び／又は標的遺伝子が不活性化されている細胞株を産生するために、これらの組成物（試薬）の製造法と使用法の提供。【解決手段】ジンクフィンガータンパク質と切断ドメイン又は切断半ドメインとを含むジンクフィンガーヌクレアーゼ（ＺＦＮ）を使用して、ＣＣＲ５遺伝子を不活性化するため、ＺＦＮのジンクフィンガー認識領域を含む、特定な配列からなるＺＦＮをコードするポリヌクレオチド、ＺＦＮをコードするポリヌクレオチドを含むベクター、例えばアデノウイルス（Ａｄ）ベクター、及びＺＦＮをコードするポリヌクレオチドを含む細胞、及び／又はＺＦＮを含む細胞を用いる。【選択図】図２０
