OLIGO-ARN DOUBLE HÉLICE SPÉCIFIQUE DE L'AMPHIRÉGULINE, STRUCTURE EN DOUBLE HÉLICE D'OLIGO-ARN COMPRENANT LEDIT OLIGO-ARN DOUBLE HÉLICE ET COMPOSITION DESTINÉE À PRÉVENIR OU TRAITER LES MALADIES RESPIRATOIRES EN CONTENANT
PARK, Han-Oh,박한오,CHAE, Jeiwook,채제욱,YOON, Pyoung Oh,윤평오
申请号:
KRKR2013/008949
公开号:
WO2014/054927A1
申请日:
2013.10.07
申请国别(地区):
KR
年份:
2014
代理人:
摘要:
The present invention relates to an amphiregulin-specific double-helical oligo-RNA which is a high-efficiency amphiregulin expression inhibitor capable of being useful for preventing or treating respiratory diseases. In addition, the present invention relates to: an amphiregulin-specific double-helical oligo-RNA structure in which hydrophilic and hydrophobic materials are simple covalently bonded or linker-mediated covalently bonded to improve the in vivo stability and cell delivery efficiency of the amphiregulin-specific double-helical oligo-RNA; and nanoparticles comprising the same. The amphiregulin-specific double-helical oligo-RNA structure according to the present invention can improve the stability of the amphiregulin-specific double-helical oligo-RNA and effectively enhance the cell membrane transduction function thereof without deteriorating the function of the amphiregulin-specific double-helical oligo-RNA. Therefore, it is possible to effectively deliver the amphiregulin-specific double-helical oligo-RNA into cells even with a relatively low concentration of dosage by employing the amphiregulin-specific double-helical oligo-RNA structure, thereby enabling the helpful use thereof for preventing or treating respiratory diseases.La présente invention concerne un oligo-ARN double hélice spécifique de l'amphiréguline, se révélant être un très puissant inhibiteur de l'expression de l'amphiréguline et pouvant être utilisé à des fins de prévention ou de traitement des maladies respiratoires. La présente invention concerne, en outre, une structure en double hélice d'oligo-ARN spécifique de l'amphiréguline dans laquelle des substances hydrophiles et hydrophobes sont liées par une simple liaison covalente ou par une liaison covalente à médiation par une séquence de liaison afin d'améliorer la stabilité in vivo et l'efficacité d'administration en direction des cellules dudit oligo-ARN double hélice spécifique de l'amphiréguline ; et des nanoparticules en contenant. L