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PROCÉDÉS DE MODIFICATION DE L'ÉPISSAGE DE L'ARN
专利权人:
PTC Therapeutics; Inc.
发明人:
申请号:
EP18817883.4
公开号:
EP3638318A1
申请日:
2018.06.13
申请国别(地区):
EP
年份:
2020
代理人:
摘要:
Described herein is an intronic recognition element for splicing modifier (iREMS) that can be recognized by a small molecule splicing modifier compound of Formula (I) provided herein or a form thereof, wherein W, X, A and B are as defined herein. In one aspect, methods for modifying RNA splicing to modulate the amount of a product of a gene, wherein a precursor RNA transcript transcribed from the gene that contains an intronic REMS is modified utilizing a splicing modifier compound of Formula (I), are described herein. In another aspect, methods for modifying RNA splicing to modulate the amount of an RNA transcript or protein product encoded by a gene, wherein a precursor RNA transcript transcribed from the gene is modified to comprise an intronic REMS utilizing a splicing modifier compound of Formula (I), are described herein.L'invention concerne un élément de reconnaissance intronique pour modificateur d'épissage (iREMS) qui peut être reconnu par un modificateur d'épissage à petites molécules répondant à la Formule (I) ou à une forme de celui-ci, où W, X, A et B sont tels que définis dans la description. Selon un aspect, des procédés pour modifier l'épissage d'ARN de façon à moduler la quantité d'un produit génique, où un transcrit d'ARN précurseur transcrit à partir du gène qui contient un REMS intronique est modifié à l'aide d'un modificateur d'épissage de Formule (I) sont décrits. Selon un autre aspect, des procédés pour modifier l'épissage d'ARN de façon à moduler la quantité d'un transcrit d'ARN ou d'un produit protéique codé par un gène, où un transcrit d'ARN précurseur transcrit à partir du gène est modifié pour contenir un REMS intronique à l'aide d'un modificateur d'épissage de Formule (I) sont décrits.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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