AGENT THÉRAPEUTIQUE POUR MALADIES ASSOCIÉES À DES ANOMALIES DANS LA MODIFICATION DE LA CHAÎNE GLUCIDIQUE DU DYSTROGLYCANE ET PROCÉDÉ DE DOSAGE D'UNE ENZYME ASSOCIÉE

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专利权人:

国立大学法人神戸大学;地方独立行政法人東京都健康長寿医療センター;OSAKA PREFECTURAL HOSPITAL ORGANIZATION;NATIONAL UNIVERSITY CORPORATION KOBE UNIVERSITY;TOKYO METROPOLITAN GERIATRIC HOSPITAL AND INSTITUTE OF GERONTOLOGY;地方独立行政法人大阪府立

发明人:

TODA, Tatsushi,戸田達史,KOBAYASHI, Kazuhiro,小林千浩,KANAGAWA, Motoi,金川基,ENDO, Tamao,遠藤玉夫,MANYA, Hiroshi,萬谷博,WADA, Yoshinao,和田芳直,TAJIRI, Michiko,田尻道子

申请号：

JPJP2017/029600

公开号：

WO2018/034334A1

申请日:

2017.08.18

申请国别(地区):

JP

年份:

2018

代理人:

摘要：

Provided is a therapeutic agent which effectively acts on diseases associated with abnormalities in dystroglycan sugar chain modification. A method for diagnosing diseases associated with abnormalities in dystroglycan sugar chain modification is also provided. This therapeutic agent for diseases associated with abnormalities in dystroglycan sugar chain modification contains CDP-ribitol as an active ingredient. Ribitol phosphate is important in the sugar chain structure of dystroglycan, and a material (sugar donor) is required for ribitol phosphate to be incorporated in the sugar chain of dystroglycan. In the present invention, it is revealed for the first time that CDP-ribitol functions as a sugar donor. After observing that sugar chains of ISPD-deficient cells could be recovered by administering CDP-ribitol, the present invention was conceived in which CDP-ribitol can be used for replacement therapy.L'invention concerne un agent thérapeutique qui agit efficacement sur des maladies associées à des anomalies dans la modification de la chaîne glucidique du dystroglycane. L'invention concerne également un procédé de diagnostic de maladies associées à des anomalies dans la modification de la chaîne glucidique du dystroglycane. Cet agent thérapeutique pour des maladies associées à des anomalies dans la modification de la chaîne glucidique du dystroglycane contient du CDP-ribitol en tant que principe actif. Le phosphate de ribitol est important dans la structure de la chaîne glucidique du dystroglycane et un matériau (donneur de sucre) est nécessaire pour l'incorporation du phosphate de ribitol dans la chaîne glucidique du dystroglycane. Dans la présente invention, il est révélé, la première fois, que le CDP-ribitol fonctionne comme un donneur de sucre. Après avoir observé que des chaînes glucidiques de cellules déficientes en ISPD pouvaient être récupérées par l'administration de CDP-ribitol, la présente invention a été conçue, dans laquelle le CDP-ribitol peut être util

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/