ASLANIDI, George;EMORY UNIVERSITY;CHILDREN'S HEALTHCARE OF ATLANTA, INC.
发明人:
SPENCER, Harold Trent,DOERING, Christopher
申请号:
USUS2019/040742
公开号:
WO2020/010341A1
申请日:
2019.07.05
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要:
Provided herein are recombinant AAV (rAAV) serotypes that are useful for targeting innate immune cells. In some embodiments, the rAAV are used to deliver genes encoding one or more receptors that can target the innate immune cells to diseased tissue of interest. In some aspects, the rAAV particle is a rAAV particle having a mutation in a surface-exposed amino acid, such as tyrosine, threonine, or serine, that enhances transduction of dendritic cells.L'invention concerne des sérotypes de VAA recombinés (VAAr) qui sont utiles pour cibler des cellules immunitaires innées. Dans certains modes de réalisation, les VAAr sont utilisés pour délivrer des gènes codant pour un ou plusieurs récepteurs qui peuvent cibler les cellules immunitaires innées vers un tissu d'intérêt malade. Dans certains aspects, la particule de VAAr est une particule de VAAr présentant une mutation dans un acide aminé exposé en surface, tel que la tyrosine, la thréonine ou la sérine, qui améliore la transduction de cellules dendritiques.