MERZOUKI, Abderrazzak;POLYVALOR S.E.C.;BUSCHMANN, Michael D.
发明人:
MERZOUKI, ABDERRAZZAK,BUSCHMANN, MICHAEL D.
申请号：
CACA2012/050342
公开号：
WO2012/159215A1
申请日:
2012.05.24
申请国别(地区):
CA
年份:
2012
代理人:
摘要：
There is disclosed a composition and a method for the efficient delivery of a therapeutic RNAi-inducing nucleic acid to cells both in vitro and in vivo through specific formulations of a non viral delivery system using chitosans. Particularly, the composition contains a nucleic acid and a specific chitosan that has the following physico-chemical properties: a number-average molecular weight between 5 kDa and 200 kDa, a degree of deacetylation between 80% and 95% and a chitosan amine to nucleic acid phosphate ratio below 20.La présente invention concerne une composition et un procédé pour l'administration efficace d'un acide nucléique induisant de l'ARNi thérapeutique dans des cellules à la fois in vitro et in vivo grâce à des formulations spécifiques d'un système d'administration non viral utilisant des chitosanes. En particulier, la composition contient un acide nucléique et un chitosane spécifique qui présente les propriétés physico-chimiques suivantes : un poids moléculaire numérique moyen entre 5 kDa et 200 kDa, un degré de désacétylation entre 80% et 95% et un rapport d'amine de type chitosane à phosphate d'acide nucléique inférieur à 20.
